Il y a deux ans, les parents de Simone ont reçu un diagnostic coup de poing : la petite a une maladie neurodégénérative rarissime et incurable, le syndrome de Sanfilippo, tristement surnommé l’alzheimer des enfants. Aujourd’hui, le Centre de recherche du CHU Sainte-Justine leur redonne une lueur d’espoir, en développant sa toute première thérapie génique sur mesure pour la fillette. Mais il faut faire vite, avant qu’il ne soit trop tard.
Maladie rare | Une course contre la montre pour Simone



